冷吡啉相关周期性综合征(caps)这种罕见病是什么?
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解决时间 2021-02-11 07:31
- 提问者网友：星軌
- 2021-02-10 15:54
冷吡啉相关周期性综合征(caps)这种罕见病是什么?
最佳答案
- 五星知识达人网友：千夜
- 2021-02-10 17:22
caps为一种罕见病。caps与三种疾病相关:家族性寒冷型自身炎症综合征(FCAS)、淀粉样变性-耳聋-荨麻疹-肢痛综合征(MWS,穆-韦综合征,常染色体显性遗传)、新生儿期多系统炎症综合征(NOMID)总的来说,caps是因为基因突变,导致IL-1β过量产生,而IL-1β为人体内重要的炎症介质。caps为一种终身自身免疫疾病,疾病主要侵犯神经系统、肾脏、关节等。诺华公司的新药Ilaris(抗IL-1β抗体)在09年被FDA批准用于治疗其中的FCAS和MWS。题外话:罕见病药物研制对药企来说是得不偿失的,虽然Ilaris目前也在进行治疗其他罕见病的临床试验,但是要知道,整个美国caps患者也仅有约300例,要指望从这些患者身上赚回药物研发成本,基本是天方夜谭。政府介入和药企责任感是罕见病治疗的两大动力。
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- 1楼网友：拜訪者
- 2021-02-10 18:09
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